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C轮融资4500万美元开发雷帕霉素治疗罕见疾病

http://www.cyy123.com 2020年6月1日

日前,Palvella Therapeutics公司宣布完成4500万美元C轮融资,以推进其治疗先天性厚甲症(PC)和戈林综合征(Gorlin Syndrome)等罕见疾病疗法的开发。


该公司的主要候选药物PTX-022(QTORIN™雷帕霉素)主要被开发治疗先天性厚甲症患者。先天性厚甲症是一种罕见的,使人衰弱的终生性慢性遗传疾病。在这种疾病中,负责角蛋白生成的基因突变导致角化细胞增殖失调,进而增加皮肤脆弱性,导致脚的足底皮肤屏障功能受损。因此,受此疾病影响的人在行走方面有困难,经常需要使用助行器或其他活动方式,比如用手和膝盖爬行。目前,尚无美国FDA批准治疗该疾病的疗法出现。


PTX-022是雷帕霉素的新型制剂。遗传学家Roger Kaspar博士已证明了雷帕霉素对突变的角蛋白基因有直接作用机制(direct mechanism of action),而突变的角蛋白基因是造成先天性厚甲症的根本原因。PTX-022利用Palvella的QTORIN™技术,使雷帕霉素能够在表达突变角蛋白基因的基底角质细胞中分布。该公司于今年3月完成了PTX-022的2/3期关键性临床研究VALO的患者入组,预计将于今年第四季度获得该试验的顶线数据。PTX-022已获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格。


该公司还开发了治疗戈林综合征的候选药物PTX-367。戈林综合征是一种由肿瘤抑制基因PTCH1突变引起的遗传性疾病。这种疾病的患者在皮肤上会不断长出几十个,甚至上百个基底细胞癌(basal cell carcinomas),而目前的标准治疗方法只有通过手术切除皮肤瘤,并没有获批的有效疗法出现。PTX-367是一种局部使用的凝胶,旨在抑制参与肿瘤形成的mTOR通路。据其官网信息显示,该疗法即将进入2期临床试验开发阶段。


“Palvella公司建立在一个基本的信念上,那就是让每一位患有罕见疾病的人都得到治疗,”Palvella公司总裁,兼首席执行官Wes Kaupinen先生说:“我们致力于改变严重罕见疾病患者的生活,为他们开发有效的个体化靶向疗法。我们也非常感谢这些优秀风险投资者的支持,他们加强了我们团队坚定不移的信念。”(创鉴汇)

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